2022年4月6日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，信達生物纖維細胞生長因子受體（FGFR）1/2/3抑制劑佩米替尼片（Pemigatinib）的上市申請已獲得批準，該藥本次獲批的適應(yīng)癥用于既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者的治療。

　　截圖來源：NMPA官網(wǎng)

　　佩米替尼是Incyte公司開發(fā)的一種針對FGFR亞型1/2/3的選擇性口服小分子抑制劑。2018年12月，信達生物引進該產(chǎn)品。

　　在美國，佩米替尼于2020年4月被批準用于療既往接受過治療的成人晚期/轉(zhuǎn)移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型膽管癌。

　　在日本，佩米替尼被批準用于治療具有FGFR2融合基因的不可切除的膽道癌（BTC）并在化療后惡化的患者。

　　在歐洲，佩米替尼被批準用于治療FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌并已在至少一項先前的全身性治療后疾病進展的成人患者。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

　　在中國，根據(jù)早前消息顯示，在2021年7月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理了pemigatinib的上市申請，并將其納入優(yōu)先審評，用于治療既往至少接受過一種系統(tǒng)性治療，且經(jīng)檢測確認存在有FGFR2融合或重排的晚期、轉(zhuǎn)移性或不可手術(shù)切除的膽管癌成人患者。

　　關(guān)于膽管癌

　　膽管癌是一種起源于膽管上皮細胞的惡性腫瘤，是第二常見的原發(fā)于肝臟的惡性腫瘤，通常在老年人中出現(xiàn)。按所發(fā)生的部位可分為肝內(nèi)膽管癌和肝外膽管癌兩大類。

　　近年來膽管癌的發(fā)病率逐年升高，乙肝病毒及其他肝臟寄生蟲的感染導(dǎo)致其在亞洲地區(qū)發(fā)病率較高。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構(gòu)數(shù)據(jù)，2020年國內(nèi)膽管癌患者大約是4.1-6.15萬人[1]。

　　手術(shù)是可能獲得治愈的治療方式，但是早期癥狀隱匿，大部分膽管癌患者在初診時即為不可切除性腫瘤或存在轉(zhuǎn)移，多數(shù)患者可能已失去手術(shù)時機，治療手段有限[2]。

　　FGFR基因變異存在于多種類型的人類腫瘤中，F(xiàn)GFR家族主要包括 FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4 4種亞型。在膽管癌中，F(xiàn)GFR2融合在肝內(nèi)膽管癌中約占 13％~20％[3]。目前膽管癌患者的預(yù)后較差。

　　參考文獻：

　　[1] 2020 年全球最新癌癥負擔(dān)數(shù)據(jù)

　　[2] FORNERA，VIDILI G，RENGOM，et al．Clinical presentation，diagnosis and staging of cholangiocarcinoma［J］． Liver International，2019，39( S1) : 98 － 107.

　　[3] GRAHAM RP，BARR FRITCHER EG，PESTOVA E，et al． Fibroblast growth factor receptor 2 translocations in intrahepatic cholangiocarcinoma［J］． Human Pathology，2014，45( 8) : 1630 － 1638