今天，羅氏制藥中國(guó)宣布，旗下口服藥物驍悉®（英文商品名：CellCept®，化學(xué)通用名：?jiǎn)崽纣溈挤吁ィ┇@得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于III-V型成人狼瘡性腎炎患者的誘導(dǎo)期治療和維持期治療，成為目前該疾病治療藥物中唯一獲批此適應(yīng)癥的嗎替麥考酚酯。驍悉®治療狼瘡性腎炎新適應(yīng)癥的獲批標(biāo)志著中國(guó)狼瘡性腎炎治療與國(guó)際接軌，為廣大中國(guó)狼瘡性腎炎患者帶來(lái)了更優(yōu)的治療選擇。 狼瘡性腎炎患者81.6%為育齡女性 國(guó)家腎臟疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心（部戰(zhàn)區(qū)總醫(yī)院）劉志紅院士表示：“系統(tǒng)性紅斑狼瘡（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一種可累及全身多個(gè)系統(tǒng)的自身免疫性疾病。其中，狼瘡性腎炎（Lupus nephritis，LN）是SLE最嚴(yán)重的并發(fā)癥之一，約占系統(tǒng)性紅斑狼瘡的50%-70%¹，是SLE預(yù)后不良的主要因素。LN最常見的臨床表現(xiàn)為蛋白尿、血尿和腎小管損傷等，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，嚴(yán)重者危及生命。17%-25%的LN患者可進(jìn)展為終末期腎臟病²，并且與死亡率密切相關(guān)。” 目前狼瘡性腎炎在中國(guó)的發(fā)病率約為0.136%，全國(guó)約有150萬(wàn)成人患者³⁻⁵，其中81.6%為14-44歲女性患者⁶。 既往，我國(guó)LN治療方案主要是基于皮質(zhì)類固醇聯(lián)合環(huán)磷酰胺（CTX）或硫唑嘌呤（AZA）的非選擇性免疫抑制劑的組合。由于其非特異性抗增殖或抗代謝性質(zhì)，這些藥物都具有嚴(yán)重的短期和長(zhǎng)期毒性。例如，傳統(tǒng)的靜脈CTX具有性腺毒性、膀胱毒性和骨髓抑制，可導(dǎo)致早發(fā)的不可逆性卵巢功能衰竭，出血性膀胱炎，惡性腫瘤和感染風(fēng)險(xiǎn)增加⁷；而AZA則有一定的骨髓抑制作用和致癌風(fēng)險(xiǎn)⁷。 驍悉®為眾多國(guó)內(nèi)外指南和專家共識(shí)一致推薦的狼瘡性腎炎一線治療藥物，并被高質(zhì)量的臨床研究證實(shí)其治療療效和安全性 北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科曾小峰教授表示：“此次驍悉®獲批狼瘡性腎炎適應(yīng)癥，主要基于國(guó)內(nèi)外指南和專家共識(shí)的一致推薦。2012年在國(guó)際指南（KDIGO、EULAR和ACR）⁷⁻⁹中，嗎替麥考酚酯被推薦作為Ⅲ-V型LN誘導(dǎo)期和維持期治療的一線選擇。在2010年《中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡診斷及治療指南》¹º及2019年《嗎替麥考酚酯在自身免疫病治療中應(yīng)用的風(fēng)濕病專家共識(shí)》¹¹中，嗎替麥考酚酯也被推薦用于活動(dòng)性LN的治療。” 2005年發(fā)表在新英格蘭雜志上的一項(xiàng)美國(guó)RCT研究¹²中顯示，驍悉®使用組的誘導(dǎo)期完全緩解率顯著高于CTX組；2011年發(fā)表在新英格蘭雜志上的全球多中心ALMS研究¹³表明，驍悉®維持期治療復(fù)發(fā)率顯著低于AZA組，且骨髓抑制副作用小。 以真實(shí)世界證據(jù)支持，在中國(guó)開創(chuàng)該治療領(lǐng)域新適應(yīng)癥獲批先河 驍悉®于1997年獲批進(jìn)入中國(guó)，用于治療接受同種異體腎臟移植的患者中預(yù)防器官的排斥反應(yīng)。2005年獲批治療接受同種異體肝臟移植的患者中預(yù)防器官的排斥反應(yīng)。目前已經(jīng)陪伴了超過(guò)16萬(wàn)位肝腎器官移植術(shù)后患者。 據(jù)了解，此次驍悉®狼瘡性腎炎適應(yīng)癥的獲批，是國(guó)家藥監(jiān)部門以臨床需求為導(dǎo)向，基于真實(shí)世界證據(jù)，對(duì)已上市產(chǎn)品擴(kuò)大適應(yīng)癥的積極嘗試和有效指引；通過(guò)召開專咨詢會(huì)議，聽取專家意見，提高了審評(píng)審批的公開透明度，展現(xiàn)了審評(píng)程序的科學(xué)性和公正性。 羅氏制藥中國(guó)總裁周虹表示： 此次驍悉®狼瘡性腎炎新適應(yīng)癥的獲批充分體現(xiàn)了國(guó)家藥監(jiān)部門鼓勵(lì)創(chuàng)新、銳意改革的決心，在此非常感謝中國(guó)藥監(jiān)部門以及廣大專家的共同支持和努力。秉承著先患者之需而行的理念，羅氏制藥中國(guó)將繼續(xù)努力將更多的創(chuàng)新藥物更快地帶入中國(guó)，惠及廣大中國(guó)患者。
傳統(tǒng)物性腺毒性強(qiáng)影響卵巢功能