近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，海和藥物的谷美替尼片、和黃醫(yī)藥的HMPL-689膠囊以及安進(jìn)（Amgen）旗下Five Prime Therapeutics的FPA144注射液擬納入突破性治療。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

　　1、海和藥物：谷美替尼片

　　谷美替尼（SCC244項(xiàng)目）是一種口服c-MET抑制劑，此次谷美替尼在中國擬納入突破性治療品種，擬定的適應(yīng)癥為：具有MET14外顯子跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。

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　　非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）約占肺癌患者的85％，5年生存率很低，患者生存時(shí)間和生活質(zhì)量有待提高。在非小細(xì)胞肺癌中，MET(間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子)是驅(qū)動(dòng)基因之一，MET突變型患者約占3％~6％，屬于比較罕見的突變類型，這種突變型在年齡較大及有吸煙史的患者中較為普遍。MET 外顯子14跳躍突變及MET擴(kuò)增是MET突變中常見的表現(xiàn)。被認(rèn)為是繼EGFR基因突變和ALK基因融合之后的非小細(xì)胞肺癌又一個(gè)重要的驅(qū)動(dòng)基因是c-MET（酪氨酸蛋白激酶受體或肝細(xì)胞生長因子受體），c-Met被過度激活有可能會(huì)啟動(dòng)正常細(xì)胞向腫瘤細(xì)胞轉(zhuǎn)化，并進(jìn)一步帶動(dòng)其侵襲、轉(zhuǎn)移、擴(kuò)散等后續(xù)事件的發(fā)生。

　　2、和黃醫(yī)藥：HMPL-689膠囊

　　HMPL-689是一種小分子PI3Kδ抑制劑。此次，HMPL-689膠囊在中國擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為：單藥治療既往至少接受過二線系統(tǒng)性治療，且其中至少有一線治療包含CD20單抗（CD20單抗單藥治療或聯(lián)合化療）的復(fù)發(fā)/難治FL患者（病理分級(jí)Grade 1-3a）。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

　　濾泡性淋巴瘤（FL）約占全球新確診淋巴瘤的 22％，是全球第二常見的淋巴瘤類型，目前還沒有明確的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。近年來患者通過治療后，還容易會(huì)面臨再次復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)，預(yù)后較差。由于濾泡性淋巴瘤是一種高度異質(zhì)性疾病，所以需要在治療上依據(jù)患者的疾病癥狀、淋巴瘤的分期檢查以及進(jìn)行活檢，確定基因突變類型，以便確定治療方案。不過，由于大多數(shù)人在確診時(shí)往往已經(jīng)是晚期，因而對(duì)這部分患者來說，即使經(jīng)過化療仍然面臨疾病復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。

　　3、安進(jìn)：FPA144注射液

　　FPA144（bemarituzumab）是安進(jìn)公司在研的一款“first-in-class”FGFR2b單克隆抗體。此次，F(xiàn)PA144在中國擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為：與mFOLFOX6（氟尿嘧啶、亞葉酸和奧沙利鉑）聯(lián)合用于一線治療FGFR2b過表達(dá)（免疫組織化學(xué)法檢測至少10％腫瘤細(xì)胞過表達(dá)FGFR2b）、人表皮生長因子受體（HER2）陰性局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃和胃食管結(jié)合部癌（GEJ）患者。

　　截圖來源：CDE官網(wǎng)

　　2020年中國胃癌新增48萬例，胃癌死亡27萬例，為中國發(fā)病率和死亡率均排名第三的惡性腫瘤。在常規(guī)篩查尚不普及的地區(qū)，高達(dá)90％的患者在確診時(shí)就已是晚期，此時(shí)手術(shù)方法不一定適用。胃癌和胃食管交接處癌在確診時(shí)往往不是早期，這時(shí)的預(yù)后很差，五年生存率也很低。

　　祝賀谷美替尼片、HMPL-689膠囊以及FPA144注射液在中國擬納入突破性治療品種，希望它們在后續(xù)的臨床開發(fā)中進(jìn)展順利，早日為患者帶來臨床獲益。